03 სექტემბერი 2017 - 18:41

შეერთებულ შტატებში გენური თერაპიით მკურნალობა დაუშვეს. ლეიკოზი დამარცხებულია?

FDA-მ, პროდუქტებისა და მედიკამენტების კონტროლის ამერიკულმა სააგენტომ, 3 წლის ასაკიდან ბვშვებისა და 25 წლამდე ახალგაზრდების მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკოზისგან განკურნებისთვის გენური თერაპიის გამოყენებაზე თანხმობა გასცა. თერაპიის კომერციული სახელწოდებაა - Kymriah. ის 475 ათასი დოლარი ეღირება. მისი მწარმოებელი მსხვილი შვეიცარიული ფარმაცეპტული კომპანია Novartis-ია.

თერაპია როგორ მუშაობს?

მარტივად რომ ვთქვათ, იმუნური სისტემის უჯრედები მობილიზდებიან ავთვისებიანი უჯრედების წინააღმდეგ და მათ კლავენ. ამისთვის, ლეიკოზით დაავადებული პაციენტისგან იღებენ  T-ლიმფოციტებს (იმუნური სისტემის უჯრედებს), ყინავენ, მიაქვთ კომპანიის ქარხანაში, სადაც ადამიანის იმუნოდეფიციტის მოდიფიცირებული ვისრუსის დახმარებით ნერგავენ აუცილებელ გენს ამ უჯრედების დეენემში, შემდეგ მათ ისევ ყინავენ, მიაქვთ საავადმყოფოში და შეჰყავთ პაციენტის ორგანიზმში. მთლიანად პროცესს დაახლოებით 22 დღე სჭირდება. ამ გენის წყალობით T-ლიმფოციტებს უჩნდებათ ახალი რეცეპტორები, რომლებიც ხელს უწყობს ავთვისებიანი უჯრედების ამოცნობას და მოკვლას.

შედეგები როგორია?

Novartis-ის კვლევის თანახმად, პაცენტების 82%-ს, რომლებსაც თერაპია ჩაუტარდათ, სულ ცოტა სამი თვის განმავლობაში, ხოლო 75,4%-ს - ექვსი თვის შემდეგაც, დაავადების არანაირი ნიშნები აღარ გააჩნდათ. მაგრამ ეს შედეგები არ ეხება მთლიანობაში მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკოზის მკურნალობას, არამედ მხოლოდ იმ შემთხვევებს, როდესაც არცერთ სხვა მეთოდს რემისია (დაავადების ნიშნების გაქრობა) არ მოჰყვა.

ეს გარღვევაა?

დიახ. მარტო შეერთებულ შტატებში, ასეთმა თერაპიამ შეიძლება ყოველწლიურად განკურნოს ლეიკოზისგან რამდენიმე ასეული ადამიანი, ყოველ შემთხვევაში, რამდენიმე თვით მაინც.

ამ მეთოდის გამოყენება მხოლოდ ლეიკოზის დროს შეიძლება?

ჯერჯერობით, კი. მსგავსი თერაპია ვარგისია მხოლოდ სისხლის ონკოლოგიური დაავადებების მკურნალობისთვის, ასე რომ, ახალი პრეპარატებიც ამ სფეროს ეხება - მაგალითად, Novartis-ი ქმნის თერაპიას ზრდასრულ ადამიანებში დიფუზურ მსხვილუჯრედოვან B-უჯრედოვან ლიმფომასთან საბრძოლველად. მაგრამ, როგორც მოსალოდნელია, FDA აპირებს კომპანია Kite Pharma-ს თერაპიის მოწონებას, რომელიც მიმართულია უფროსი ასაკის ადამიანებში აგრესიულ არაჰოჯკინსურ ლიმფომასთან საბრძოლველად.

ნეოონკოლოგიურ დაავადებებზე გენური თერაპია არ მოქმედებს?

მოქმედებს, ოღონდ სხვა. გენური თერაპიის ერთ-ერთი სახეობა (CAR T-cell therapy), რომელიც AFD-მ მოიწონა, ვარგისია მხოლოდ სისხლის ონკოლოგიური დაავადებების მკურნალობისთვის. თუმცა არის სხვა სახეობებიც, როდესაც დეფექტური გენის შეცვლა/ჩანაცვლება ხდება, რაც თავის თავად იწვევს დაავადებისგან განკურნებას. მაგალითად, 2016 წლის მაისში, ევროპაში, მოიწონეს ადენოზინდეამინაზას (ფერმენტი, რომელიც აუცილებელია უჯრედების, განსაკუთრებით ლიმფოციტების შეუფერხებელი მუშაობისთვის) დეფიციტით გამოწვეული მძიმე კომბინირებული იმუნოდეფიციტის გენური თერაპია. გენის შეცვლის წყალობით ძვლის ტვინის უჯრედებში იწყება ადენოზინდეამინაზის გამომუშავება და ადამიანი იმუნოდეფიციტის მომაკვდინებელი ფორმის დაავადებისგან იკურნება.

თერაპია მხოლოდ შეერთებულ შტატებშია შესაძლებელი?

კომპანია Novartis-ი ამ თერაპიის გამოყენებაზე თანხმობის მიღებას სხვა ქვეყნებშიც გეგმავს, თუმცა კონკრეტულად რომელ ქვეყნებში, ჯერ უცნობია.

კომენტარები ()

სხვა თემები